Elles se trouvent à différents endroits du corps, comme dans la moelle osseuse et le tissu graisseux. Les cellules souches sont des cellules non spécialisées, mais c’est avec elles que le corps peut produire une panoplie de cellules spécialisées ayant des fonctions spécifiques, comme les cellules sanguines. Les cellules souches sont les seules cellules du corps humain qui peuvent se régénérer et produire d’autres types de cellules. Il se fait énormément de recherche pour trouver des applications aux cellules souches dans le traitement des maladies, et une grande partie du travail accompli ces dernières années portait sur la régénération des tissus.

Quand on parle de greffe de cellules souches, on fait référence à un type précis de traitement dans la grande catégorie des traitements et de la recherche sur les cellules souches. Le processus de greffe consiste à utiliser la moelle osseuse ou le sang d’une personne en santé (donneur) ou du sang de cordon recueilli d’un placenta peu après la naissance, et de le donner à un patient qui a besoin de développer de nouvelles cellules sanguines saines. Les cellules souches contenues dans la moelle osseuse, le sang et le sang de cordon ombilical sont appelées « cellules souches hématopoïétiques », et elles produisent les différentes cellules sanguines dont le corps a besoin pour fonctionner.

Au moment de la greffe, les cellules souches sont injectées dans le corps du patient par intraveineuse. Dans certains cas, il est possible de prélever les propres cellules souches du patient à l’avance, et de les congeler jusqu’au moment de la greffe. 

Il existe plusieurs maladies qui peuvent être traitées par une greffe de cellules souches. Parmi elles, notons certains cancers du sang ou du cerveau, des maladies du système immunitaire, des maladies liées à la surcharge métabolique, comme le syndrome de Hurler, ainsi que des maladies du sang, comme la thalassémie et la drépanocytose. La greffe n’est pas nécessaire ni possible pour tous les patients qui sont atteints de ces maladies; la décision de faire une greffe est basée sur la documentation médicale et l’expertise de l’équipe de soins.